FOKUS - Københavns Universitets brobygningsportal

Nukleinsyre-baserede lægemidler

Nukleinsyre-baserede lægemidler

Indhold:

Molekylærbiologiens centrale dogme beskriver hvordan genetisk information overføres mellem DNA, mRNA og protein. DNA i cellekernen koder for gener, der indeholder opskriften på proteiner. Ved transkription oversættes DNA i cellekernen til mRNA, som efterfølgende transporteres ud af kernen til cellens cytosol, hvor mRNA oversættes til protein af ribosomerne.

Proteiner varetager mange essentielle funktioner i kroppen, og sygdom opstår ofte, når proteiner ikke virker som de skal. Derfor er sygdomme traditionelt blevet behandlet med lægemiddelstoffer, der virker på proteinniveau, f.eks. ved at påvirke proteinfunktion eller ved helt at erstatte et protein. Desværre har de traditionelle lægemidler ofte bivirkninger, da de også påvirker andre proteiner i kroppen.

Nukleinsyre-baserede lægemidler repræsenterer en helt ny gruppe af lægemidler, der bruges til at behandle sygdomme på genniveau, f.eks. ved at hæmme ekspressionen af sygdomsfremkaldende proteiner eller ved at kode for et manglende protein. Deres virkning er meget specifik, da den er baseret på komplementær Watson-Crick baseparring. Nukleinsyre-baserede lægemidler har derfor langt færre bivirkninger end traditionelle lægemidler. At gøre nukleinsyrer til brugsvenlige lægemidler repræsenterer dog en stor farmaceutisk udfordring.

Lægemiddelstoffer baseret på nukleinsyrer virker inde i kroppens celler, hvilket er en udfordring, da nukleinsyrer er store og negativt ladede (hydrofile) molekyler (polymerer). De kan derfor ikke passere fedtholdige (hydrofobe) cellemembraner, som det er tilfældet for traditionelle lægemiddelstoffer baseret på små (<500 Da) og mere hydrofobe stoffer. Desuden er nukleinsyrer skrøbelige og nedbrydes let, både kemisk og enzymatisk.

I de seneste årtier er der sket meget store fremskridt inden for nukleinsyrekemi. Derfor er det i dag muligt at stabilisere nukleinsyrer rent kemisk, så de har en meget længere halveringstid i kroppen og derfor kan bruges som lægemiddelstoffer. Desuden er der udviklet transportsystemer (delivery systemer), der kan forøge fraktionen af lægemiddelstof, der når virkningsstedet inde i cellen.

Trods disse fremskridt, er det kun en meget lille del af dosis, der når virkningsstedet. Desuden er der mange omkostninger forbundet med udvikling og fremstilling af nukleinsyrebaserede lægemidler, som derfor bliver meget dyre. Et eksempel er lægemidlet Spinraza til behandling af muskelsvind, som Medicinrådet i Danmark i 2020 besluttede ikke at godkende.

Fokus i foredraget kunne være:

  • Det centrale dogme
  • Nukleinsyre-baserede lægemiddelstoffers virkningsmekanismer
  • Kemisk modifikation og stabilisering af nukleinsyrer
  • Transportsystemer til at transportere nukleinsyrer ind i målcellerne
  • Formulering, fremstilling og kvalitetssikring af nukleinsyre-baserede lægemiddelstoffer
  • Godkendte lægemidler baseret på nukleinsyrer
  • Eksempler fra forskning på Institut for Farmaci

Foredraget kan tilrettelægges efter jeres interesseområde.

Underviser:

Camilla Foged, Institut for Farmaci

Praktisk info:

Et besøg på PharmaSchool består typisk af en kort introduktion om farmaci-studiet (½ time) samt et eller to videnskabelige foredrag (hver af 1 times varighed). Du har mulighed for at tilvælge en rundvisning på PharmaSchool (½ time). Varigheden af et besøg er således mellem 1 ½ og 3 timer afhængigt af dine ønsker.

Teknisk er det desværre kun muligt pt. at booke ét foredrag i systemet (fokus.ku.dk). Når du tilmelder dig, skal du derfor i kommentarfeltet angive

–      Mulige alternative tidspunkter/dage for besøg. Vi undersøger naturligvis først om tidspunktet, du har angivet i selve tilmeldingen, kan lade sig gøre.

–      Hvilke andet foredrag, du eventuelt ønsker. Du bedes skrive tre eller fem forskellige foredrag (afhængig af om du ønsker ét eller to foredrag) i prioriteret rækkefølge.

Praktisk info

Show
logo footer

KØBENHAVNS UNIVERSITET
Fokus.ku.dk er en del af Københavns Universitet.

WEB
Om websitet
Cookies og privatlivspolitik
Tilgængelighed

Kontakt

Henvendelser vedrørende de enkelte aktiviteter skal rettes til arrangøren af den pågældende aktivitet.

Besøg Pharma
besoegPHARMA@sund.ku.dk
logo footer

Tilmelding til Nukleinsyre-baserede lægemidler

Indlæser ...

Fokus.ku.dk kræver en moderne browser for at blive vist korrekt og ikke Internet Explorer, som du tilgår siden med. Vi anbefaler, at du fx installerer og bruger Chrome i stedet.